Đánh giá sự tuân thủ và các yếu tố ảnh hưởng tới việc sử dụng thuốc thải đồng ở bệnh nhân wilson

Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 4 * 2016 Nghiên cứu Y học
Chuyên Đề Nhi Khoa 193
ĐÁNH GIÁ SỰ TUÂN THỦ VÀ CÁC YẾU TỐ ẢNH HƯỞNG 
TỚI VIỆC SỬ DỤNG THUỐC THẢI ĐỒNG Ở BỆNH NHÂN WILSON 
 Vũ Thị Quyên*, Trịnh Thị Dung*, Vũ Thị Hà*, Nguyễn Phạm Anh Hoa*, Hoàng Thị Vân Anh* 
TÓM TẮT 
Mục tiêu: 1. Đánh giá sự tuân thủ điều trị của bệnh nhân Wilson, 2. Tìm hiểu một số yếu tố ảnh hưởng tới 
việc tuân thủ điều trị. 
Đối tượng và phương pháp: Nghiên cứu mô tả, phỏng vấn trực tiếp 79 gia đình có con bị bệnh Wilson 
bằng bộ câu hỏi. 
Kết quả: Có 62,1 % bệnh nhân tuân thủ hoàn toàn chế độ điều trị; có 32,8 % bệnh nhân không tuân thủ ở 
các mức độ khác nhau; có 5,1 % bệnh nhân bỏ điều trị. Một số yếu tố ảnh hưởng tới sự tuân thủ điều trị được ghi 
nhận trong nghiên cứu này gồm: địa dư, giá cả, nghề nghiệp của cha mẹ, công tác truyền thông. 
Từ khóa: Bệnh Wilson, tuân thủ điều trị. 
ABSTRACT 
ASSESS COMPLIANCE AND AFFECTING ADHENENCE FACTORS WITH CHELATOR (D-
PENICILLAMIN) TREATMENT IN WILSON DISEASES 
Vu Thi Quyen, Trinh Thi Dung, Vu Thi Ha, Nguyen Pham Anh Hoa, Hoang Thi Van Anh 
* Y Hoc TP. Ho Chi Minh * Supplement of Vol. 20 - No 4 - 2016: 193 - 197 
Objective: 1. Assess compliance with treatment of Wilson’s patients; 2. Search some affecting adherence 
factors for treatment. 
Subjects and research methods: The retrospective description methods, using prepared questionnaires to 
interview 79 families having children with Wilson disease. 
Results: 62.1% of patients fully comply with treatment regiment, 32.1% patient non-compliance at different 
levels, in which 5.1% of patients abandon treatment. Some of affecting adherence factors to treat such as: 
geography, hospital expenses, parents’ job, communication. 
Key word: Wilson disease, compliance with treatment 
ĐẶT VẤN ĐỀ 
Bệnh Wilson là bệnh rối loạn chuyển hóa 
đồng hiếm gặp với tần suất 1/ 30000- 1/50000 trẻ 
sinh sống, bệnh di truyền lặn trên nhiễm sắc thể 
thường, do đột biến gen ATP7B tại vị trí 13q14.3 
gây ảnh hưởng tới quá trình vận chuyển, hấp 
thu và đào thải đồng. Lượng đồng dư thừa tồn 
tại dưới dạng đồng tự do có thể lắng đọng gây 
nên bệnh cảnh lâm sàng đa dạng ở gan, thận, hệ 
thần kinh, mắt, xương khớp Đây là một trong 
số ít bệnh lý di truyền chuyển hóa đã được chẩn 
đoán xác định và có thể điều trị được theo 
những nguyên tắc: Dùng thuốc thải đồng (D-
Penicilamin, Trientin), hạn chế hấp thu đồng 
bằng muối kẽm, chế độ ăn hạn chế đồng và điều 
trị hỗ trợ. Tuân thủ chỉ định điều trị là một trong 
những yếu tố quan trọng quyết định hiệu quả 
điều trị. Tuy nhiên trong quá trình chăm sóc và 
điều trị các bệnh nhân Wilson chúng tôi nhận 
thấy trên thực tế có nhiều bệnh nhân Wilson 
không tuân thủ chế độ điều trị gây ảnh hưởng 
tới kết quả điều trị và tiên lượng lâu dài của 
bệnh. Tại sao một số bệnh nhân Wilson không 
*Bệnh viện Nhi Trung Ương 
Tác giả liên lạc: CN Vũ Thị Quyên, ĐT: 0986423436, Email: vuquyena8@gmail.com 
Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 4 * 2016
Chuyên Đề Nhi Khoa 194
tuân thủ chế độ điều trị và những yếu tố nào ảnh 
hưởng tới việc sử dụng thuốc thải đồng ở bệnh 
nhân Wilson? Để trả lời cho câu hỏi trên chúng 
tôi tiến hành nghiên cứu đề tài : “Đánh giá sự 
tuân thủ và các yếu tố ảnh hưởng tới việc sử 
dụng thuốc thải đồng ở bệnh nhân Wilson” 
nhằm 2 mục tiêu: 
Đánh giá sự tuân thủ điều trị thuốc ở bệnh 
nhân Wilson 
Tìm hiểu một số yếu tố ảnh hưởng tới sự 
tuân thủ điều trị ở bệnh nhân Wilson 
ĐỐI TƯỢNG - PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 
Phương pháp nghiên cứu 
Nghiên cứu mô tả, phỏng vấn các gia đình có 
con bị bệnh Wilson bằng bộ câu hỏi nghiên cứu. 
Đối tượng nghiên cứu 
Tiêu chuẩn lựa chọn: Các bệnh nhân được 
chẩn đoán Wilson theo thang điểm Leipzig 2001. 
Tiêu chuẩn loại trừ: Các gia đình và bệnh 
nhân không đồng ý hợp tác hoặc không đủ 
thông tin nghiên cứu 
Thời gian và địa điểm nghiên cứu 
Nghiên cứu được tiến hành từ tháng 01/2013 
đến tháng 12/2015 tại khoa Gan mật và phòng 
khám ngoại trú Gan mật – Bệnh viện Nhi Trung 
Ương. 
Cỡ mẫu và phân tích số liệu 
Chọn cỡ mẫu thuận tiện. Phân tích số liệu 
bằng phần mềm thống kê y học 
Chỉ tiêu đánh giá tuân thủ thuốc 
Tuân thủ đúng điều trị: Dùng đủ liều lượng 
và đúng thời điểm. Tuân thủ điều trị một phần: 
Sử dụng thuốc theo chỉ định nhưng không đủ 
liều hoặc sai thời điểm. Không tuân thủ thuốc 
điều trị: Bỏ hoàn toàn thuốc điều trị 
KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU 
Qua nghiên cứu sự tuân thủ điều trị ở 79 
bệnh nhân Wilson chúng tôi đã thu được một số 
kết quả 
Đặc điểm chung của nhóm nghiên cứu 
Bảng 1: Đặc điểm của đối tượng nghiên cứu 
Đặc điểm Số 
lượng 
% Tổng 
Địa dư Thành phố 15 19 100% 
Nông thôn 63 79,7 
Miền núi, hải đảo 1 1,3 
Trình độ < THPT 29 36,7 100% 
THPT 32 40,5 
>THPT 18 22,8 
Nghề 
nghiệp 
Nông dân, LĐTD 57 72,1 100% 
Cán bộ viên chức 13 16,5 
Công nhân 9 11,4 
Nhận xét: Các bệnh nhân Wilson phần lớn 
sống ở vùng nông thôn (79,7%), tỷ lệ bố mẹ bệnh 
nhân là nông dân chiếm tới 72,1% 
Đánh giá sự tuân thủ điều trị và các yếu tố 
ảnh hưởng 
Tỷ lệ tuân thủ điều trị 
Biểu đồ 1: Tỉ lệ tuân thủ điều trị 
Bệnh nhân tuân thủ điều trị chiếm tới 62,1 %, 
có 5,1% bệnh nhân bỏ điều trị hoàn toàn 
Tỷ lệ tuân thủ điều trị theo nhóm tuổi 
Biểu đồ 2: Tuổi chẩn đoán và sự tuân thủ điều trị 
Nhận xét: Tỉ lệ tuân thủ điều trị ở nhóm trên 
15 tuổi chiếm 100% 
Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 4 * 2016 Nghiên cứu Y học
Chuyên Đề Nhi Khoa 195
Nghiên cứu tỷ lệ tuân thủ điều trị theo vùng, 
nơi bệnh nhân sinh sống 
Biểu đồ 3: Ảnh hưởng giữa nơi sống và sự tuân thủ 
điều trị 
Nhận xét: Trong nghiên cứu này bệnh nhân 
ở vùng thành thị tuân thủ điều trị chiếm tỉ lệ cao 
chiếm 66,7% 
Biểu đồ 4: Nghề nghiệp của bố mẹ và sự tuân thủ 
điều trị 
Nhận xét: Những bệnh nhân Wilson là con 
của công nhân, CBVC có tỉ lệ tuân thủ điều trị 
chiếm tỉ lệ cao. 
Đánh giá về ảnh hưởng của thuốc 
Đa số bệnh nhân cho rằng giá thuốc đắt 
chiếm với tỷ lệ 92,4% 
Có tới 77,2 % bệnh nhân cho rằng mua thuốc 
khó khăn. 
Biểu đồ 5: Nguồn tham khảo thông tin về bệnh 
Nhận xét: 100% bệnh nhân Wilson được 
nhân viên y tế tư vấn. 
BÀN LUẬN 
Kết quả nghiên cứu cho thấy đa số các bệnh 
nhân Wilson trong nhóm nghiên cứu tuân thủ 
đúng chế độ điều trị (62,1%), tuy nhiên có 32,8 % 
chỉ tuân thủ điều trị một phần và có tới 5,1% 
bệnh nhân bỏ hoàn toàn điều trị. Qua kết quả 
nghiên cứu, chúng tôi nhận thấy một số yếu tố 
ảnh hưởng tới sự tuân thủ điều trị thuốc: 
Các ảnh hưởng từ phía sản phẩm 
Theo kết quả khảo sát, có tới 92,4 % người 
nhà bệnh nhân Wilson cho rằng giá thành thuốc 
đắt, với thời gian điều trị kéo dài, đây thực sự là 
một khó khăn cho gia đình người bệnh. Bên 
cạnh đó là thuốc điều trị bệnh chuyên khoa sâu 
nên thuốc D Penicillamin và muối kẽm là các 
thuốc chưa được phân bố rộng, những bệnh 
nhân thuộc khu vực xa trung tâm thành phố lớn 
rất khó khăn trong việc mua hoặc cấp phát 
thuốc. Có thể do ảnh hưởng của các yếu tố này 
mà 100% bệnh nhân bỏ điều trị đều là các bệnh 
nhân sống ở vùng miền núi, trong khi tỷ lệ này ở 
các bệnh nhân nông thôn và thành thị thấp hơn 
nhiều với tỷ lệ lần lượt 4,8% và 0%. Wilson là 
bệnh lý mạn tính với thời gian theo dõi và sử 
dụng thuốc kéo dài, song các thuốc sử dụng 
trong điều trị đặc biệt là D penicillamin không 
chỉ có giá thành cao mà còn thuộc nhóm thuốc có 
nhiều tác dụng phụ như giảm tiểu cầu, bạch cầu, 
rụng tóc, sốt, buồn nôn và gây độc tính trên thận. 
Quá trình điều trị đòi hỏi sự theo dõi chặt chẽ 
Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 4 * 2016
Chuyên Đề Nhi Khoa 196
theo qui trình. Do vậy trong nghiên cứu này có 
tới 5,1% bệnh nhân bỏ điều trị do các lý do: thiếu 
thuốc vì không thể mua được thuốc tại địa 
phương, thiếu thuốc do không đủ điều kiện kinh 
tế để theo đuổi điều trị, và gặp nhiều tác dụng 
phụ nặng trong quá trình điều trị. 
Các ảnh hưởng từ gia đình và bệnh nhân 
Wilson: 
Về nghề nghiệp và trình độ của người chăm sóc 
bệnh nhân 
Có tới 72,1 % bệnh nhân trong nhóm nghiên 
cứu có bố mẹ là nông dân và ở nhóm này chỉ có 
56,1 % số bệnh nhân tuân thủ đúng chế độ điều 
trị. Tỷ lệ tuân thủ điều trị ở nhóm bệnh nhân có 
bố mẹ là cán bộ và công nhân cao hơn hẳn với tỷ 
lệ lần lượt là 76,1% và 77,8%. Sự khác biệt còn 
thấy rõ hơn ở nhóm bệnh nhân bỏ điều trị, tất cả 
bệnh nhân trong nhóm này đều có bố mẹ là 
nông dân. Những gia đình có nghề nghiệp ổn 
định với trình độ học vấn cao và trung bình 
thường có nhận thức về bệnh tốt hơn, do đó khả 
năng cung cấp cũng như giám sát việc dùng 
thuốc của trẻ tốt hơn. 
Về yếu tố địa dư 
Theo kết quả nghiên cứu, có tới 79,7% gia 
đình bệnh nhân tới từ những vùng nông thôn, 
1,3% tới từ vùng sâu vùng xa nơi sản phẩm 
thuốc điều trị Wilson chưa được phân phối rộng 
rãi. Vì vậy, trong nhóm bệnh nhân tới từ vùng 
nông thôn và vùng núi có tới có 85,9% gặp khó 
khăn về việc mua thuốc và có tới 7,8% bệnh 
nhân ở vùng nông thôn và miền núi không mua 
được thuốc. Có 4 bệnh nhân, chiếm 5,1% bỏ điều 
trị, đây là những trường hợp bệnh nhân ở vùng 
sâu vùng xa, có điều kiện kinh tế rất khó khăn 
không đủ kinh phí để đi lại mua thuốc và điều 
trị duy trì thuốc. 
Về tuổi chẩn đoán 
Kết quả nghiên cứu ở biểu đồ 2 cho thấy, sự 
tuân thủ điều trị tuyệt đối theo y lệnh bác sĩ ở 
nhóm trẻ trên 15 tuổi đạt tới 100%. Tỷ lệ tuân thủ 
điều trị giảm dần ở các nhóm tuổi 10-15 tuổi và 
dưới 10 tuổi với tỷ lệ lần lượt là 57,8% và 
37,8%.Tuổi trưởng thành, cũng như khả năng 
tiếp cận các phương tiện tư vấn và truyền thông 
giúp trẻ có nhận thức về bệnh, do đó có ý thức 
tốt hơn về việc tuân thủ điều trị. 
Về công tác truyền thông 
Bệnh nhân Wilson và gia đình có các thông 
tin về bệnh chủ yếu qua sự tư vấn của các nhân 
viên y tế (100%). Thông tin từ các kênh truyền 
thông khác còn rất nghèo nàn với 10,1% từ tivi, 
36,7% từ mạng Internet, 19% từ các bệnh nhân 
trong nhóm đồng đẳng. Thiếu thông tin là một 
trong những yếu tố góp phần ảnh hưởng tới sự 
tuân thủ điều trị của bệnh nhân Wilson. Tăng 
cường phổ biến các kiến thức về bệnh không chỉ 
giúp người bệnh tiếp cận thêm các kiến thức để 
tuân thủ điều trị và tự chăm sóc sức khoẻ mà còn 
giúp các bệnh nhân chưa được chẩn đoán sớm 
phát hiện các triệu chứng của bệnh. Việc duy trì 
các câu lạc bộ đồng đẳng như câu lạc bộ bệnh 
nhận Wilson, câu lạc bộ bệnh hiếm....thực sự rất 
có ý nghĩa trong quá trình theo dõi và điều trị. 
Thực tế cho thấy, nếu tuân thủ điều trị đúng 
phác đồ, các bệnh nhân Wilson có thể tăng 
trưởng, học tập và sinh hoạt như những trẻ em 
bình thường. Sự gặp gỡ và giao lưu giữa các 
bệnh nhân trong nhóm đồng đẳng là cách tốt 
nhất để các em gặp gỡ, chia sẻ và động viên lẫn 
nhau tuân thủ điều trị để mau chóng bình phục. 
KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 
Qua nghiên cứu sự tuân thủ điều trị ở 79 
bệnh nhân Wilson chúng tôi đã thu được một 
số kết quả. Trong nhóm bệnh nhân Wilson 
nghiên cứu, có 62,1% tuân thủ hoàn toàn chế 
độ điều trị, 37,9 % bệnh nhân không tuân thủ 
điều trị ở các mức độ khác nhau trong đó có 
5,1 % bệnh nhân bỏ điều trị hoàn toàn. Một số 
yếu tố ảnh hưởng tới sự tuân thủ điều trị được 
ghi nhận trong nghiên cứu này gồm tuổi chẩn 
đoán bệnh, địa dư, nghề nghiệp, giá thuốc, 
công tác truyền thông. 
Y Học TP. Hồ Chí Minh * Phụ Bản Tập 20 * Số 4 * 2016 Nghiên cứu Y học
Chuyên Đề Nhi Khoa 197
Từ những kết quả trên, chúng tôi thấy rằng 
cần đẩy mạnh việc tuyên truyền về bệnh Wilson 
trên các phương tiện thông tin đại chúng như 
báo đài, tivi, mạng xã hội... để bệnh nhân và 
người nhà bệnh nhân Wilson dễ dàng tìm kiếm 
những thông tin liên quan tới bệnh. Các loại 
thuốc điều trị bệnh Wilson cần được cấp phát 
bảo hiểm và phân phối hợp lý để tạo điều kiện 
thuận lợi cho bệnh nhân. 
Cần duy trì hoạt động của câu lạc bộ bệnh 
nhân Wilson để các gia đình có con bị bệnh hiểu 
được về bệnh, về cách điều trị và chia sẻ kinh 
nghiệm chăm sóc con. 
TÀI LIỆU THAM KHẢO 
1. Hoàng Thị Vân Anh, Nguyễn Phạm Anh Hoa (2015), Bệnh 
Wilson ở trẻ em các biểu hiện lâm sàng và cận lâm sàng 
thường gặp, Tạp chí Gan Mật số 32-2015, Tr 98 
2. Nguyễn Phạm Anh Hoa, Trịnh Thị Thủy (2015), Hội chứng 
thận hư ở bệnh nhân Wilson, Tạp chí Gan Mật số 31-2015, tr 50 
3. On A, Choi HJ, Heyman MB, Vargas J, Ament ME. (1997), 
Pediatric Wilson's disease: presentat-ion and man 38(2);98-103 
4. Patil M, Keyur A. Sheth, Adarsh C. Krishnamurthy, 
and Harshad Devarbhavi (2013). A Review and Current 
Perspective on Wilson Disease. Journal of clinical and 
experimental Hepatology. Number Vol 3(4):321-326 
5. Trịnh Thị Thủy, Nguyễn Phạm Anh Hoa (2015), Suy gan Tối 
cấp ở bệnh nhân Wison, Tạp chí Nhi khoa, tập 8, số 6, Tr 30 
Ngày nhận bài báo: 30/5/2016 
Ngày phản biện nhận xét bài báo: 31/5/2016 
Ngày bài báo được đăng: 25/7/2016