Hiệu quả thải sắt đường uống của deferiprone trong bệnh Thalassemia tại bệnh viện Nhi đồng 2

Y Học TP. Hồ Chí Minh * Tập 15 * Phụ bản của Số 4 * 2011 Nghiên cứu Y học
Chuyên Đề Truyền Máu Huyết Học 321 
HIỆU QUẢ THẢI SẮT ĐƯỜNG UỐNG CỦA DEFERIPRONE 
TRONG BỆNH THALASSEMIA TẠI BỆNH VIỆN NHI ĐỒNG 2 
Nguyễn Thị Mai Lan* 
TÓM TẮT 
Mục tiêu: Đánh giá hiệu quả giảm ferritin máu cũng như tác dụng phụ của thuốc thải sắt đường uống 
deferiprone trên bệnh nhi Thalassemia ứ sắt. 
Phương pháp: Thiết kế nghiên cứu mô tả, tiền cứu. Chúng tôi tiến hành nghiên cứu trên những bệnh 
nhân được chẩn đoán Thalassemia có ferritin máu > 1000 ng/ml nhập viện vào bệnh viện Nhi Đồng 2 từ tháng 3 
năm 2010 đến tháng 7 năm 2011, được sử dụng Deferiprone 75 mg/kg/ngày. Những bệnh nhân này được thăm 
khám lâm sàng, đánh giá tác dụng phụ của thuốc, số lượng máu truyền và thời gian lưu trữ bịch máu trước khi 
truyền, kiểm tra huyết đồ mỗi tháng, đo ferritin máu và chức năng gan trước điều trị và mỗi 3 tháng trong suốt 
thời gian nghiên cứu. 
 Kết quả: Có 32 trường hợp Thalassemia nghiên cứu với tuổi trung bình 62,5 ± 25 tháng (từ 24 - 120 
tháng). Thời gian theo dõi từ 3 tháng đến 15 tháng. Nồng độ ferritin trung bình trước là 1741 ng/ml 580,5 
ng/ml và tại thời điểm kết thúc nghiên cứu là 1397 ng/ml 865 ng/ml (p = 0,032). Tỉ lệ bệnh nhân dùng 
Deferiprone có đáp ứng giảm ferritin máu là 75%, tỉ lệ bệnh nhân không đáp ứng (ferritin tiếp tục tăng) là 25%. 
Tỉ lệ bệnh nhân đạt được giảm trị số tuyệt đối ferritin máu < 1000 ng/ml là 46,88%. Tỉ lệ đáp ứng giảm trị số 
tuyệt đối ferritin máu < 1000 ng/ml sau 3 tháng, 6 tháng, 9 tháng và 12 tháng lần lượt là 12,5%, 21,88%, 9,38% 
và 3,12%. Tác dụng phụ của thuốc gồm rối loạn tiêu hóa 9,4%, đau khớp 6,2%, giảm bạch cầu hạt 3,1%. Tỷ lệ 
bệnh nhân không bị tác dụng phụ là 81,3%. 
Kết luận: Deferiprone có hiệu quả trong việc giảm ferritin máu ở bệnh nhân Thalassemia ứ sắt, truyền máu 
định kỳ. Thuốc an toàn, ít tác dụng phụ và được dung nạp tốt. 
Từ khóa: Thalassemia (thiếu máu tán huyết di truyền), thuốc thải sắt đường uống, quá tải sắt. 
ABSTRACT 
EFFICACY OF ORAL DEFERIPRONE IN TREATMENT OF IRON OVERLOAD IN THALASSEMIA 
PATIENTS AT CHILDREN HOSPITAL N02 
Nguyen Thi Mai Lan * Y Hoc TP. Ho Chi Minh * Vol. 15 - Supplement of No 4 - 2011: 321 - 326 
Objective: To determine the efficacy and safety of oral deferiprone in treatment of iron overload in patients 
with Thalassemia Major. 
Methods: Prospective case series study. This study was conducted in Children hospital No2 at Ho Chi Minh 
City from March 2010 to July 2011. From the diagnosed cases of Thalassemia major only those who had serum 
Ferritin levels more than 1000 ng/ml were enrolled, Deferiprone was given seven days a week at a dose of 75 
mg/kg/ day. The baseline physical and clinical examination findings, adverve affects, total blood count, timing 
blood reserve before transfusion, cell blood count every month, serum ferritin and liver function every three 
months. 
Results: Thirty two patients with mean age of 62.5 ± 25 months (range 24 - 120 months) were included in 
the study. Follow up range was from 3 to 15 months. The mean Ferritin at the start of study was 1741 580.5 
*Bệnh viện Nhi Đồng 2 
Tác giả liên lạc: ThS. BS Nguyễn Thị Mai Lan ĐT: 0933.777.722 Email: mailan1978@gmail.com 
Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Tập 15 * Phụ bản của Số 4 * 2011 
Chuyên Đề Truyền Máu Huyết Học 322 
ng/ml and at the end of study period was 1396.7 865 ng/ml (p = 0.032). Deferiprone was effective in lowering 
ferritin in 75% patients. Ferritin dropped under 1000 ng/ml in 46.88% patients. Adverse events were joint pains 
in 6.2% patients, gastrointestinal symptoms in 9.4%, neutopenia in 3.1% and no adverse events in 81.3% 
patients. 
Conclusion: Deferiprone was well tolerated with few adverse effects and effective in lowering the patient's 
serum ferritin level 
Keywords: Thalassemia, oral chelator, iron overload 
TỔNG QUAN 
Thalassemia là bệnh lý thiếu máu tán huyết 
di truyền được mô tả lần đầu tiên bởi Bác sĩ 
Cooley vào năm 1925 với tên gọi bệnh thiếu 
máu Cooley, Thalassemia(5,9,4). Tên bệnh được 
gọi dựa theo chuỗi globin bị giảm, ví dụ: Giảm 
tổng hợp chuỗi gọi là Thalassemia. Gen tổng 
hợp chuỗi nằm trên nhiễm sắc thể 16 và gen 
tổng hợp chuỗi nằm trên nhiễm sắc thể 11, khi 
đột biến những gen này gây giảm tổng chuỗi 
globin tương ứng. Bệnh Thalassemialàm cho 
hồng cầu kém bền vững, đời sống hồng cầu 
ngắn hơn bình thường, hồng cầu sẽ bị tiêu hủy 
ở hệ thống võng nội mô gây tình trạng thiếu 
máu mạn tính. 
Thalassemia có nhiều dạng lâm sàng khác 
nhau, có thể nhẹ chỉ là dạng người mang đột 
biến gen, không có biểu hiện lâm sàng hay thể 
nặng biểu hiện thiếu máu tán huyết mạn: da 
niêm nhạt, vàng da niêm, gan to, lách to, biến 
dạng xương cần phải truyền máu định kỳ để 
duy trì sự sống và phát triển. Truyền máu là một 
trong những phương pháp điều trị sống còn của 
bệnh nhân Thalassemia thể nặng, nhưng truyền 
máu lại là nguyên nhân hàng đầu gây ứ sắt. 
Lượng sắt dư thừa tích tụ sau nhiều lần truyền 
máu kết hợp với tình trạng tăng hấp thu sắt qua 
đường tiêu hóa do tạo máu không hiệu quả 
càng làm cho lượng sắt trong cơ thể gia tăng, 
gây tổn thương các cơ quan như gan, lách, thận, 
tim, não và hệ nội tiết. Đây cũng chính là 
nguyên nhân hàng đầu gây giảm tuổi thọ của 
bệnh nhân. Suy tim và loạn nhịp tim là nguyên 
nhân gây tử vong thường gặp trên những bệnh 
nhân này. Vì vậy, những bệnh nhân này cần sử 
dụng thuốc thải sắt để lấy sắt khỏi cơ thể. 
Để giảm lượng sắt cao, thuốc tạo phức hợp 
với sắt ra đời để kéo sắt ra khỏi các kho nội và 
ngoại bào, nơi có thể bị tổn thương khi ứ sắt. 
Trong 30 năm qua, desferioxamin (DFO) đã ra 
đời và là thuốc duy nhất phục vụ cho mục đích 
này. Thuốc này không có hoạt tính khi uống và 
phải dùng đường tiêm dưới da, được truyền 
chậm trong 8 - 12 giờ để tạo phức sắt vừa đủ và 
thời giam bán hủy rất ngắn từ 5 - 10 phút. Ngoài 
trở ngại này thuốc còn nhiều tác dụng độc khi 
dùng liều cao như tổn thương giác mạc, điếc, 
chậm phát triển, dễ nhiễm trùng Yersinia, dị 
ứng và tác dụng phụ tại chỗ sưng đỏ, đau giá 
thành đắt. Vì lí do này nên nhiều bệnh nhân 
không có điều kiện cũng như khó tuân thủ điều 
trị, nên chỉ có một số lượng nhỏ bệnh nhân được 
hưởng lợi từ phương pháp điều trị này. Điều trị 
thải sắt trên những bệnh nhân truyền máu đòi 
hỏi phải dùng chất tạo phức sắt suốt đời. Trong 
những năm qua, nhân loại đã cố gắng nghiên 
cứu để cho ra đời một thuốc tạo phức sắt đường 
uống, an toàn, rẻ tiền để làm giảm tình trạng ứ 
sắt cũng như giảm tỉ lệ tử vong trên bệnh nhân. 
Một trong những chất này là deferiprone, 1, 2-
dimethyl 3-hydroxypyrid 4-one, đã chứng minh 
có hiệu quả đường uống trong việc thải trừ sắt 
ra khỏi cơ thể. 
Đặc tính Deferiprone(4) 
* Hấp thu và sinh khả dụng: Hấp thu nhanh 
trong dạ dày, thời gian bán thải 1 - 5 phút. 
* Chuyển hóa và thải trừ: Những bệnh nhân 
khác nhau có sự chuyển hóa và thải trừ sắt khác 
nhau tùy thuộc vào liều deferiprone, lượng sắt 
dư thừa trong cơ thể và số lần dùng thuốc trong 
ngày. Các yếu tố này càng tăng thì khả năng thải 
trừ sắt càng tăng. 
Y Học TP. Hồ Chí Minh * Tập 15 * Phụ bản của Số 4 * 2011 Nghiên cứu Y học
Chuyên Đề Truyền Máu Huyết Học 323 
* Xuất hiện trong máu trong vòng 5 - 10 
phút. 
* Thời gian bán thải trong huyết tương tối đa 
80 - 90% trong vòng 5 - 6 giờ. 
* Nó đi vào trong tế bào gan và các cơ quan 
khác, được chuyển hóa thành liên hợp 
glucuronic xuất hiện trong máu trong vòng 15 - 
20 phút và bị thải trừ với deferiprone. 
* Sự thải trừ qua nước tiểu của deferiprone, 
phức deferiprone - sắt và deferiprone liên hợp 
glucuronic chiếm gần 100% liều đã dùng và 
không có trong phân. 
* Sắt được thải trừ chủ yếu khỏi huyết thanh, 
transferrin huyết thanh và gan. 
Phản ứng phụ của deferiprone 
* Đau khớp: Sưng, đau, cứng khớp, khó di 
chuyển từ tư thế ngồi xổm sang đứng 28,8%. 
Hầu hết bệnh nhân giải quyết được tác dụng 
phụ này khi giảm hoặc ngưng dùng thuốc, có 
thể kết hợp với kháng viêm non steroid như 
ibuprofen, indomethacine.... 
* Giảm bạch cầu hạt: 2,1%, cơ chế chính xác 
của phản ứng này chưa được biết rõ.(6) 
* Rối loạn tiêu hóa: Buồn nôn, nôn, đau 
bụng 20%, biến mất khi ngưng sử dụng thuốc. 
* Giảm kẽm: Biểu hiện bằng nhiễm trùng da 
0, 7%, điều trị dễ dàng bằng cách bù kẽm. 
Vì lẽ đó, chúng tôi tiến hành nghiên cứu 
bước đầu để đánh giá hiệu quả thải sắt cũng 
như tác dụng phụ của deferiprone trong bệnh 
Thalassemia đồng thời mô tả đặc điểm của 
nhóm bệnh nhân không đáp ứng với 
deferiprone tại bệnh viện Nhi Đồng 2. 
Mục tiêu nghiên cứu 
Mục tiêu tổng quát 
Đánh giá hiệu quả giảm ferritin máu cũng 
như tác dụng phụ của thuốc thải sắt đường 
uống deferiprone trên bệnh nhi Thalassemia ứ 
sắt. 
Mục tiêu chuyên biệt 
Đánh giá hiệu quả của thuốc thải sắt 
đường uống deferiprone trong việc giảm 
ferrititin máu ở những bệnh nhân 
Thalassemia lệ thuộc truyền máu. 
Mô tả đặc điểm những bệnh nhân không 
đáp ứng thuốc deferiprone. 
Đánh giá tác dụng phụ của thuốc 
deferiprone. 
PHƯƠNG PHÁP NGHIÊN CỨU 
Thiết kế nghiên cứu 
Mô tả, tiền cứu. 
Đối tượng nghiên cứu 
Dân số nghiên cứu 
Tất cả những bệnh nhân Thalassemia ≥ 2 
tuổi có chỉ định thải sắt nhập viện từ tháng 3 
năm 2010 đến tháng 7 năm 2011 tại bệnh viện 
Nhi Đồng 2. 
Cỡ mẫu 
Lấy trọn. 
Tiêu chí chọn bệnh: - chọn vào 
Tất cả những trường hợp chẩn đoán 
Thalassemia ≥ 2 tuổi có ferritin máu > 1000 
ng/ml. 
- Loại ra những bệnh nhân không đồng ý 
nghiên cứu hoặc những bệnh nhân đang điều trị 
bằng thuốc thải sắt khác sẽ loại ra khỏi lô nghiên 
cứu. 
Xử lí và phân tích dữ liệu 
Xử lí số liệu bằng phần mềm SPSS 15.0. 
- Thống kê mô tả: 
+ Tính tần suất, tỉ lệ phần trăm. 
+ Tính trung bình và phương sai. 
- Thống kê phân tích: 
+ So sánh 2 tỉ lệ bằng phép kiểm 2 và Fisher. 
+ So sánh 2 trung bình bằng phép kiểm T. 
KẾT QUẢ NGHIÊN CỨU VÀ BÀN LUẬN 
Đặc diểm của dân số nghiên cứu 
Trong 32 trường hợp Thalassemia ứ sắt tham 
gia nghiên cứu có tỉ lệ nam: nữ = 1,9 : 1. 
Tuổi trung bình là 62,5 25 tháng, nhỏ nhất 
là 24 tháng và lớn nhất là 10 tuổi. 
Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Tập 15 * Phụ bản của Số 4 * 2011 
Chuyên Đề Truyền Máu Huyết Học 324 
Chẩn đoán bệnh: 12,5 % Thalassemia; 31,3% 
Thalassemia + HbE; 56,3% Thalassemia. 
Nồng độ ferritin máu trung bình ở thời điểm 
bắt đầu điều trị: 1741 580,5 ng/ml, thấp nhất 
1105 ng/ml và cao nhất 3218 ng/ml. 
Thể tích máu truyền trung bình: 121,32 
ml/kg/năm. 
Thời gian lưu trữ bịch máu trước truyền: 
14,3 4,4 ngày. 
Liều điều trị trung bình của deferiprone: 
73,88 10,4 mg/kg/ngày, chia 3 - 4 lần. 
Hiệu quả giảm ferritin máu của 
deferiprone 
Chúng tôi đo nồng độ ferritin trên bệnh 
nhân tại các thời điểm: Bắt đầu điều trị, 3 
tháng, 6 tháng, 9 tháng, 12 tháng, 15 tháng và 
nhận thấy hiệu giá ferritin mỗi đợt 3 tháng 
(thời điếm trước – thời điểm sau), thể tích 
máu truyền và thời gian lưu trữ bịch máu 
trước truyền thay đổi như sau: 
 Đợt 1: 3 tháng Đợt 2: 6 tháng Đợt 3: 9 tháng Đợt 4: 12 tháng Đợt 5: 15 tháng 
N (số ca) Hiệu giá Ferritin 
(ng/ml) 
32 138,1 428,5 26 158,6 459,9 12 174,4 495,3 7 76,4 396,5 3 52,6 134,1 
Thể tích máu (ml/kg) 28,1 9,9 30,1 10,1 28,59 12,4 34,45 13 35,7 18,5 
Thời gian lưu trữ (ngày) 11,2 4,8 11,7 5 12,6 4 17,3 3,6 18,6 4,7 
Nghiên cứu Số bệnh Liều mg/kg/ngày Thời gian tháng Ferritin trước 
ng/ml 
Ferritin sau ng/ml 
Chúng tôi 32 75 3 - 15 1741 1396,7 
Bùi Ngọc Lan (4) 10 75 6 2470 577 
Al-refaie và cs 1992 (2) 11 85 - 119 6 - 12 5549 4126 
Maggio và cs 2002 (10) 71 75 12 2283 2061 
Lucas và cs 2002 54 75 9 5743 3558 
Qua phân tích 32 bệnh nhi Thalassemia ứ sắt 
với thời gian theo dõi từ 3 đến 15 tháng, chúng 
tôi nhận thấy: 
* Deferiprone có hiệu quả làm giảm ferritin 
máu ở những bệnh nhân Thalassemia ứ sắt với 
thời gian điều trị trung bình là 7,86 3,6 tháng, 
nồng độ ferritin máu giảm từ 1741 580,5 ng/ml 
thời điểm ban đầu đến 1396,7 865 ng/ml ở thời 
điểm kết thúc nghiên cứu, khác biệt này có ý 
nghĩa thống kê (p < 0,032). 
* Tỉ lệ bệnh nhân có đáp ứng giảm ferritin 
máu mặc dù vẫn truyền máu định kỳ mỗi 
tháng là 75% (24 bệnh nhân), tỉ lệ bệnh nhân 
không đáp ứng (ferritin tiếp tục tăng) là 25% 
(8 bệnh nhân). 
* Tỉ lệ bệnh nhân đạt được giảm trị số 
tuyệt đối ferritin máu < 1000 ng/ml là 46,88% 
(15 bệnh nhân), trong đó, tỉ lệ đáp ứng giảm 
trị số tuyệt đối ferritin máu < 1000 ng/ml theo 
thời gian là: sau 3 tháng là 12,5% (4 bệnh 
nhân), sau 6 tháng là 21,88% (7 bệnh nhân), 
sau 9 tháng là 9,38%(3 bệnh nhân) và sau 12 
tháng là 3,12% (1 bệnh nhân). 
* Tốc độ giảm ferritin máu trung bình ở 
nhóm có đáp ứng điều trị là: 
Hiệu giá 
Ferritin 
Nhóm 
đáp ứng 
Đợt 1: 3 
tháng 
Đợt 2: 6 
tháng 
Đợt 3: 9 
tháng 
Đợt 4: 
12 tháng 
Đợt 5: 
15 
tháng 
N Trung 
bình SD 
24 250,2 
 411,26 
18 306,33 
 332,46 
9 346,14 
 364,6 
4 328,32 
 247,7 
2 24,5 
15,55 
Đặc điểm nhóm bệnh nhân không đáp 
ứng điều trị deferiprone 
Chúng tôi bước đầu phân tích đặc điểm 
nhóm bệnh nhân không đáp ứng điều trị xem 
có khác biệt gì so với nhóm đáp ứng điều trị, kết 
quả ban đầu như sau: 
* Tuổi trung bình của bệnh nhân là 57,5 
20,3 tháng, liều deferiprone điều trị trung bình 
75,44 8,2 không có khác biệt gì so với nhóm có 
đáp ứng điều trị. 
* Nồng độ Ferritin trung bình khi bắt đầu 
điều trị 1907,5 586,4 ng/ml cao hơn so với 
Y Học TP. Hồ Chí Minh * Tập 15 * Phụ bản của Số 4 * 2011 Nghiên cứu Y học
Chuyên Đề Truyền Máu Huyết Học 325 
nhóm có đáp ứng điều trị 1685,5 580,4 ng/ml. 
* Thể tích máu truyền trung bình mỗi 3 
tháng của nhóm không đáp ứng cao hơn so với 
nhóm có đáp ứng. 
Hiệu giá 
Ferritin 
Đợt 1: 
Tháng 1 
- 3 
Đợt 2: 
Tháng 3 
- 6 
Đợt 3: 
Tháng 6 
- 9 
Đợt 4: 
Tháng 9 
- 12 
Đợt 5: 
Tháng 
12 - 15 
V đáp ứng N 
(số bệnh) 
26,3 
ml/kg 24 
26,5 
ml/kg 18 
24,3 
ml/kg 9 
28,5 
ml/kg 4 
26,8 
ml/kg 2 
V không đáp 
ứng N (số 
bệnh) 
33,6 
ml/kg 8 
38,75 
ml/kg 8 
41,3 
ml/kg 3 
44,23 
ml/kg 3 
53,5 
ml/kg 1 
* Thời gian lưu trữ bịch máu trung bình 
trước khi truyền cao hơn so với nhóm có đáp 
ứng điều trị. 
Tác dụng phụ của thuốc deferiprone 
Trong thời gian nghiên cứu, chúng tôi ghi 
nhận một số tác dụng phụ của deferiprone 
như sau: 
* Rối loạn tiêu hóa: Buồn nôn, đau bụng 
chiếm 9,4% (3 bệnh nhân). 
* Đau khớp: 6,2% (2 bệnh nhân), hết khi 
giảm liều thuốc. 
* Giảm bạch cầu hạt: 3,1% (1 bệnh nhân), hồi 
phục sau ngưng thuốc 1 tuần. 
* Không ghi nhận trường hợp nào giảm 
tiểu cầu hay tăng men gan trong suốt quá 
trình điều trị. 
* 81,3% bệnh nhân không bị tác dụng phụ 
của thuốc. 
Tác dụng phụ Chúng tôi 
N=32 
Bùi ngọc Lan 
N=15(4) 
Alan và cộng 
sự N=531(1) 
Rối loạn tiêu 
hóa 
9,4% 6,7% 33% 
Đau khớp 6,2% 6,7% 15% 
Giảm tiểu cầu 0% 1,1% 
Giảm bạch 
cầu hạt 
3,1% 0% 0,5% 
Tăng men gan 0% 0% 
KẾT LUẬN VÀ KIẾN NGHỊ 
Qua nghiên cứu “Hiệu quả thải sắt đường 
uống của deferiprone trong bệnh Thalassemia 
tại bệnh viện Nhi Đồng 2” thực hiện trên 32 
bệnh nhân từ tháng 3 năm 2010 đến tháng 7 năm 
2011, chúng tôi xin đưa ra một số kết luận như 
sau: 
1. Deferiprone có hiệu quả giảm ferritin máu 
trên bệnh nhân Thalassemia ứ sắt. 
* Thời gian điều trị trung bình là 7,86 3,6 
tháng, nồng độ ferritin máu giảm từ 1741 580,5 
ng/ml thời điểm ban đầu đến 1396,7 865 ng/ml 
ở thời điểm kết thúc nghiên cứu, khác biệt này 
có ý nghĩa thống kê (p < 0,032). 
* Tỉ lệ bệnh nhân có đáp ứng giảm ferritin 
máu là 75%, tỉ lệ bệnh nhân không đáp ứng 
(ferritin tiếp tục tăng) là 25%. 
* Tỉ lệ bệnh nhân đạt được giảm trị số tuyệt 
đối ferritin máu < 1000 ng/ml là 46,88%. 
2. Có 25% bệnh nhân không đáp ứng điều trị 
giảm ferritin máu có khả năng do nồng độ 
ferritin máu lúc bắt đầu điều trị cao hơn, thể tích 
máu truyền định kỳ nhiều hơn và do thời gian 
lưu trữ bịch máu trước truyền lâu hơn. 
3. Tác dụng phụ của thuốc trên nhóm bệnh 
nhân của chúng tôi là: Rối loạn tiêu hóa 9,4%, 
đau khớp 6,2%, giảm bạch cầu hạt: 3,1%. Không 
ghi nhận trường hợp nào giảm tiểu cầu hay tăng 
men gan trong suốt quá trình điều trị. 
Chúng tôi nhận thấy Deferiprone có hiệu 
quả thải sắt trên bệnh nhân Thalassemia ứ sắt, 
sử dụng đường uống giúp bệnh nhân dễ tuân 
thủ điều trị trong điều kiện thiếu bơm tiêm dưới 
da và tác dụng phụ tương đối ít có thể sử rộng 
rãi để cải thiện chất lượng sống cho những bệnh 
nhân ứ sắt. 
TÀI LIỆU THAM KHẢO 
1. Al-Refaie FN, et al (1992), Efficacy and possible adverse effects of 
the oral chelator 1, 2-dimethyl-3 hydroxypyrid-4-one (L1) in 
thalassemia major, Blood, 80: 593-9. 
2. Bùi Ngọc Lan và cs (1998), Bước đầu đánh giá hiệu quả thải sắt 
bằng đường uống trong điều trị nhiễm sắt do Thalassemia, Hội 
nhi khoa Việt Nam, 3: 136-140. 
3. Cohen AR, Galanello R, Piga A, et al (2003), Safety and 
effectiveness of long-term therapy with the oral iron chelator 
deferiprone, Bloodjournal, 102: 1583-1587. 
4. Cunningham MJ (2008), Update on Thalassemia: Care and 
Complications, Pediatrics Clin N. Am, 55: 447-60. 
5. Eleftthirou A (2007), About thalassemia. Team up Creations 
Ltd14 Othonos STR, 1016 Nicosia – Cyprus. ISBN: 9963-623-40-
9 
Nghiên cứu Y học Y Học TP. Hồ Chí Minh * Tập 15 * Phụ bản của Số 4 * 2011 
Chuyên Đề Truyền Máu Huyết Học 326 
6. Goel H, Girisha K.M, Phadke SR. (2008), Long-term efficacy of 
oral deferiprone in management of iron overload in beta 
thalassemia major, Hematology, 13(2): 77-82. 
7. Janet L. Kwiatkowski (2010), Oral iron chelators, Hematol oncol 
Clin N AmI, 24: 229-48. 
8. Kontoghiorghes GJ (1990), Design, properties and effective use 
of oral chalator L1 and other alpha- ketohydroxypyridines in 
treatment of transfusional iron overload in thalassemia, Ann NY 
Acad Sci, 612: 339-350. 
9. Lâm Thị Mỹ (2008), Hướng dẫn xứ trí lâm sàng bệnh 
Thalassemia, Nhà xuất bản Y học. 
10. Maggio A, D’Amico G, Morabito A, et al (2002), Deferiprone 
versus deferoxamine in patients with Thalassemia major: a 
randomized clinical trail, Blood Cells Mol Dis, 28(2): 196-208.